Belgijskie dziecko pokonuje rzadki glejak pnia mózgu - nadzieja dla dzieci z nowotworem, badania BIOMEDE, ewerolimus, genetyczne podejście.

Kiedy w wieku sześciu lat u Lucasa zdiagnozowano rzadki rodzaj guza mózgu, rokowania nie ulegały wątpliwości, ale siedem lat po guzie nie ma już śladu.

Według badaczy, którzy go leczyli, belgijski chłopiec jest pierwszym dzieckiem na świecie, które zostało wyleczone z glejaka pnia mózgu – szczególnie groźnego nowotworu .

Guz, który ma pełną nazwę rozlany glejak wewnętrzny mostu (DIPG), jest diagnozowany co roku u około 300 dzieci w Stanach Zjednoczonych i do 100 we Francji. Dzięki postępom medycyny 85 procent dzieci przeżywa obecnie ponad pięć lat od zdiagnozowania raka.

Niestety nie dotyczy to dzieci z glejakiem - większość umiera rok po postawieniu diagnozy. Niedawne badanie wykazało, że dwa lata później tylko 10 procent z nich przeżyło.

Lucas i jego rodzina udali się z Belgii do Francji, aby jako jeden z pierwszych pacjentów dołączyć do badania BIOMEDE, w ramach którego testowane są potencjalne nowe leki na glejaka.

Od samego początku Lucas silnie zareagował na lek przeciwnowotworowy ewerolimus , który został mu przydzielony losowo.

„Podczas serii skanów MRI obserwowałem, jak guz całkowicie znika” – powiedział agencji AFP Jacques Grill Grill, szef programu leczenia nowotworu mózgu w ośrodku onkologicznym Gustave"a Roussy"ego w Paryżu.

Nie wiadomo dokładnie, dlaczego Lucas całkowicie wyzdrowiał i jak jego przypadek może pomóc w przyszłości innym dzieciom takim jak on. Siedmioro innych dzieci objętych badaniem przeżyło wiele lat po zdiagnozowaniu, ale jedynie guz Lucasa zniknął.

Grill stwierdził, że powodem, dla którego te dzieci zareagowały na leki, podczas gdy inne nie, była prawdopodobnie „szczególność biologiczna” ich poszczególnych nowotworów.

„Guz Lucasa miał niezwykle rzadką mutację, która naszym zdaniem spowodowała, że ​​jego komórki były znacznie bardziej wrażliwe na lek” – dodał.

Zespół badaczy chce odtworzyć różnice genetyczne w organoidach, aby sprawdzić, czy guz można wyeliminować tak skutecznie, jak w przypadku Lucasa. Jeśli to zadziała, następnym krokiem będzie znalezienie leku, który będzie miał taki sam wpływ na komórki nowotworowe, jak te zmiany komórkowe.

Niestety doskonała informacja dotycząca Lucasa nie oznacza, że nawet jeśli nauka opracuje skuteczny lek na raka, nowa terapia będzie ogólnie dostępna. Jak mówi doktor Grill, może minąć nawet 15 lat by lek został wprowadzony do produkcji.

A to oznacza, że mimo pojedynczych ozdrowień wciąż będzie dochodzić do setek zgonów dzieci dotkniętych glejakiem.